根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.29-04.04）全球（不含中国）共有6个新药获批上市。其中，NDA批准1个，BLA批准1个，新适应症批准4个。与上次统计周期相比，本次减少5个批准新药。4月3日，Amgen宣布FDA已批准UPLIZNA用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）的成人患者。在52周的安慰剂对照试验期间，与安慰剂相比IgG4-RD发作的风险降低了87%，接受UPLIZNA治疗的参与者中有57.4%在第52周时实现了无耀斑、无治疗和完全缓解，有58.8%在第52周时实现了无耀斑、无皮质类固醇和完全缓解，89.7%的患者不需要糖皮质激素治疗来控制疾病，使用UPLIZNA治疗的患者用于疾病控制的平均总糖皮质激素使用量减少了10倍。4月4日，Novartis宣布FDA已加速批准Vanrafia（Atrasentan）上市，用于降低具有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿水平。数据显示，接受Vanrafia联合RAS抑制剂治疗的患者与安慰剂组相比，实现了具有临床意义且统计学显著的蛋白尿降低，幅度达36.1%（P<0.0001）。该效果在第6周即可见，并持续至第36周。Vanrafia的影响在各亚组中均表现出一致性。全球（不含中国）新药批准情况（部分）
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.29-04.04）全球（不含中国）共有9个新药申报上市。其中，NDA申报4个，BLA申报4个，疫苗申报1个。与上次统计周期相比，本次增加5个NDA/BLA申报药物。3月31日，百济神州宣布EMA推荐批准百泽安®（替雷利珠单抗，TEVIMBRA®）联合依托泊苷和铂类化疗用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的一线治疗。研究显示，替雷利珠单抗联合化疗的中位OS为15.5个月，死亡风险降低25%，总体耐受良好，未发现新的安全性信号。根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.29-04.04）全球（不含中国）共有2个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个。与上次统计周期相比，本次减少2个获监管机构特殊资格认定的药物。4月2日，Biogen宣布FDA已授予BIIB080快速通道资格，用于治疗阿尔茨海默病。BIIB080是首个进入阿尔茨海默病临床研发阶段的以Tau蛋白为靶点的反义寡核苷酸（ASO）药物，目前正在针对早期疾病患者开展的全球II期CELIA研究中接受评估。Ib期研究结果显示，脑脊液（CSF）中的可溶性Tau蛋白水平呈剂量依赖性降低，通过PET检测到大脑中聚集的Tau蛋白病理特征有所减少，且探索性临床结局呈现出良好的趋势。在高剂量组中，在多项认知和功能的探索性指标方面都观察到了良好的趋势。4月3日，Sanofi宣布FDA已授予Rilzabrutinib孤儿药资格认定，用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和IgG4相关性疾病（IgG4-RD）。wAIHA IIb期研究结果表明使用Rilzabrutinib治疗在缓解率和疾病标志物方面展现出了具有临床意义的疗效；在IgG4-RD患者中，IIa期研究结果显示使用Rilzabrutinib治疗52周可减少疾病发作、降低其他疾病标志物水平，并能减少糖皮质激素的使用量。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.29-04.04）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计37条，涉及肿瘤、神经疾病、内分泌系统疾病、营养代谢病以及心血管疾病等共计11个领域。其中，神经疾病领域临床进展更新居各领域之首，为12条，其中化学药6条，生物药5条，疫苗1条。4月1日，Merck评估Winrevair（Sotatercept）治疗高死亡风险肺动脉高压（PAH）成人患者的III期临床试验结果。数据显示，在中位随访时间为10.6个月时，Winrevair与安慰剂相比将重大发病和死亡事件的相对风险降低了76%。接受Winrevair治疗的患者中有17.4%经历了一次或多次重大发病和死亡事件，而安慰剂组则为54.7%。试验中Winrevair的安全性基本与先前研究中观察到的一致。4月1日，AstraZeneca公布了在研疗法AZD0780在IIb期临床试验的积极结果，与安慰剂相比，在标准治疗他汀药物基础上使用AZD0780时，显著降低患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。在12周时，在他汀治疗基础上添加AZD0780使LDL-C降低50.7%，AZD0780使84%的受试者达到美国心脏协会/美国心脏病学会指南推荐的LDL-C目标值（<70mg/dL）。
本次统计周期（2025.03.29-04.04）全球（含中国）医药交易时间共计31起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。
全球医药交易时间汇总表（部分）
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.29-04.04）国内共有6个新药获NMPA批准上市，其中，NDA批准1个，BLA批准2个，新复方批准1个，新适应症批准2个。与上次统计周期相比，本次增加5个NMPA批准新药。3月31日，参天公司宣布其用于青光眼治疗的固定剂量复方制剂他氟噻吗滴眼液-泰浦康®(TAPCOM®)已获NMPA批准上市，该产品为不含防腐剂的0.0015%他氟前列素和0.5%马来酸噻吗洛尔固定剂量复方滴眼液。拟用于降低开角型青光眼或高眼压症患者的眼压，对局部单独使用β-受体阻滞剂或前列腺素衍生物疗效不佳而需要联合治疗，及对使用无防腐剂滴眼液可能获益的患者。每日滴眼1次即可达到与联合用药相同的有效性和安全性，提高了患者用药的便利性、依从性及生活质量。近日，恒瑞医药收到NMPA签发的《药品注册证书》，批准硫酸艾玛昔替尼片（艾速达®）新增适应症，用于对一种或多种TNF抑制剂疗效不佳或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎成人患者。艾玛昔替尼对JAK2及JAK3的抑制活性显著更低，可最大限度减少贫血、血小板减少等造血系统不良反应。研究结果显示，硫酸艾玛昔替尼片有效性和安全性良好，每日用药一次，使用便捷，有助于提高患者治疗依从性。国内新药批准情况
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.29-04.04）国内共有37个新药获临床默示许可，涉及51个受理号。其中，化学药15个，治疗用生物制品20个，预防用生物制品2个。与上次统计周期相比，本次减少24个临床默示许可获批受理号。
本周国内新药临床默示许可进展（部分）
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.29-04.04）国内共有5个新药申报上市，涉及9个受理号。其中，治疗用生物制品5个。与上次统计周期相比，本次减少8个新药申报上市受理号
。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.29-04.04）国内共有21个新药申报临床，涉及31个受理号。其中，化学药6个，治疗用生物制品14个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次减少37个临床申报受理号。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.29-04.04）国内无药物获NMPA特殊资格认定。与上次统计周期相比，本次减少4个获NMPA特殊资格认定的药物。根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.29-04.04）国内新药临床研发状态更新共计3条，涉及肿瘤、感染、和眼部疾病领域。其中，生物药2条，疫苗1条。与上次统计周期相比，本次增加1条国内新药临床研发状态更新。
4月2日，复宏汉霖宣布，公司与亿胜生物合作开发的重组抗血管内皮生长因子(VEGF)人源化单克隆抗体注射液HLX04-O用于湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)中国患者中开展的III期临床研究已成功达到预设的主要研究终点。研究结果显示，HLX04-O组第48周BCVA较基线改善的平均字母数变化结果非劣于雷珠单抗组，达到主要研究终点。HLX04-O和雷珠单抗对wAMD患者人群整体、眼部、非眼部的安全性特征均相似，且安全性良好。4月3日，百济神州宣布将终止抗TIGIT抗体欧司珀利单抗（BGB-A1217）作为肺癌潜在治疗方法的临床开发项目。依据预先计划的无效性分析结果，独立数据监查委员会建议终止正在进行的III期AdvanTIG-302试验。试验的总体有效性和安全性数据评估表明，该研究或难以达到总生存期主要终点。但同时，未发现新的安全信号。
关于公开征求ICH《M11:电子结构化协调的临床方案》技术规范文件草案意见的通知
ICH《M11:电子结构化协调的临床方案》技术规范文件现进入第3阶段区域公开征求意见阶段。按照ICH相关章程要求，ICH的监管机构成员需收集本地区关于该文件草案的意见并反馈ICH。
M11技术规范文件草案的英文原文和中文译文见附件，现就该指导原则内容及中文译文向社会公开征求意见。
乐普生物，实力允许勃勃野心乐普生物虽是年轻的Biotech，但产品管线并不单薄。2018年成立之后，便通过“并购+引进”，收购了泰州翰中及泰州奥科、上海美雅珂，将PD-1、ADC等核心管线收入麾下，并从CG Oncology引进溶瘤病毒形成第3个业务支柱。7年间，乐普生物完成了首款产品的商业化，成功登陆港交所，并搭建了集研发、生产和商业化的一体化产业平台。过去的2024年，亏损持平，现金等价物为4.26亿元与年初持平。对于Biotech的未来，视角看得要远。好在乐普生物的兑现不会让人等待太久——第2款重磅产品MRG003距离上市只差临门一脚。在即将达到来的ASCO年会上，MRG003在晚期鼻咽癌的III期数据成功入选BLA，并做口头报告，吊足胃口。更多资讯，阅读原文百利天恒的成长太出乎意料，从2023年至今，在上市不到3年时间，其股价已累计涨超8倍。初登资本市场时，百利天恒甚至由于太过“激进”的研发策略，一度让人敬而远之。但早在2010年，“胆子大”就已成为百利天恒的标签之一。天价BD的BL-B01D1在百利天恒的研发管线中，其实并不出彩，真正出彩的是那些令人炫目的四抗。为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0409周报”，即可下载。
