中国渐冻症细胞疗法全球首获FDA正式批准开展注册临床实验｜Healthcare View

士泽生物自主开发的用于治疗渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症）的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品，近日正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准开展注册临床试验。

士泽生物表示，该药为中国首个获得美国FDA认证并授予全球孤儿药资格（Orphan Drug Designation）的iPSC衍生细胞药物，也是全球首个且迄今唯一用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物，标志着士泽生物在渐冻症细胞治疗领域的全球领先及独占地位。

渐冻症是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案，迫切需要开发新的治疗方案。

近日，燃石医学宣布与华大智造宣布达成战略合作，双方将基于华大智造DNBSEQ核心测序技术，在肿瘤产品注册、院端业务及全球化布局领域深化协作，推动肿瘤精准诊疗技术发展。

燃石医学凭借其覆盖癌症诊疗全流程的30余款自主研发产品，以及全自动建库系统Magnis BR和生信系统OncoMaster™，已实现72小时院端NGS检测时效；华大智造则依托其测序仪在数据利用率、检测质量等方面的优势，为产品研发提供技术支撑。

此次合作将通过技术互补加速优质诊断产品落地临床，并借助燃石医学中美“双C”认证、全球药企合作网络及华大智造覆盖100余国的业务体系，以“技术出海+本地化合作”模式推进中国精准诊疗方案全球化。双方表示，此次合作将强化中国智造在肿瘤精准医疗领域的创新实力，助力ELSA-seq多癌早检等突破性技术惠及全球患者。

晶泰科技与广东恒健投资控股有限公司近日宣布，将在大湾区启动“人工智能+”科技与产业融合创新联合体项目。该项目依托“AI+机器人自动化”技术，联合产业链上下游企业及资本资源，计划未来10年内引导数十亿元投资，建设全球领先的人工智能研发基础设施和公共实验室集群，重点推动AI医药、新材料、新能源等领域的数字化升级。作为国家创新联合体战略的实践，项目将通过规模化机器人工作站集群和算法算力建设，突破传统技术瓶颈，加速生物技术、机器人等产业在大湾区的孵化与转化。

晶泰科技作为港股18C规则下首个AI特专科技上市企业，将主导公共实验室的建设和运营，其自主研发的大规模机器人工作站集群将成为基础设施核心。恒健控股公司则通过总规模100亿元的广东省创新联合体基金，以资本运作支持产业链企业培育。双方将形成“AI新基建+基金投资”双轮驱动模式，助力大湾区打造全球AI医药与材料创新策源地。

该项目旨在构建从研发到生产的全链条服务体系，预计将推动粤港澳大湾区在生物医药、机器人等战略性产业形成千亿级产业集群，巩固其全球科技创新高地的战略地位。通过政企协同的创新联合体机制，大湾区有望成为全球首个实现AI for Science研发基础设施规模化落地的区域。

美国密西根大学医院近日宣布，成功完成同心医疗新一代全磁悬浮心室辅助装置BrioVAD系统的首例临床入组。该手术由INNOVATE试验牵头研究者、机械循环支持领域权威专家Francis D. Pagani博士领衔完成，标志着这项中国自主研发的VAD技术正式进入国际多中心临床试验阶段。作为美国最早开展VAD项目的医疗机构之一，密西根大学医学院已累计完成1300余例VAD植入手术。

Pagani博士指出：“晚期心力衰竭现有治疗手段极其有限，这项试验将评估创新技术带来的潜在突破。”其团队成员Abbas Bitar博士强调，当前美国市场仅有一种获批的耐久型VAD设备，BrioVAD的出现将为患者提供重要替代选择。临床试验数据显示，BrioVAD采用的分立式磁悬浮设计使泵体体积缩小40%，更细软的经皮电缆可降低30%感染风险，其独特流道设计也显著提升了血液相容性。

INNOVATE试验计划在美国招募800名晚期心衰患者，以2:1比例随机接受BrioVAD或HeartMate 3治疗。研究主要终点为患者24个月内免于致残性卒中和泵置换的生存率，同时评估设备对住院天数、生活质量等指标的影响。该试验结果将为中国原创VAD技术打开国际市场提供关键数据支撑。

药明合联（WuXi XDC）与韩国LigaChem Biosciences于2025年2月25日签署战略合作备忘录，双方将进一步深化在抗体偶联药物（ADC） 领域的合作。根据协议，药明合联将通过其一体化ADC药物发现与生产平台，助力LigaChem加速多个ADC候选药物从早期研发到商业化生产的全流程，提升项目效率并缩短开发周期。此次合作标志着双方自2021年首次合作后的战略升级，旨在加速下一代创新ADC疗法的全球落地。

协议明确，药明合联将为LigaChem提供端到端技术支持，涵盖药物发现、工艺开发及GMP生产等关键环节。LigaChem将借助药明合联的尖端技术推进ADC项目管线，重点解决癌症等重大疾病领域未满足的临床需求。双方表示，此次合作深化基于此前在ADC创新领域的显著成果，未来将共同推动更多高潜疗法进入临床试验阶段。

苏州华毅乐健生物科技自主研发的GS1191-0445注射液近日正式进入III期临床试验阶段，该药物作为国内首个血友病A基因治疗药物，已与CDE达成III期临床试验方案共识，并于2025年2月5日完成临床试验登记（CTR20250365）。此次进展标志着我国在血友病基因治疗领域取得重要突破。

临床数据显示，该药物在已开展的2项临床试验中累计入组19例受试者，目标剂量组受试者给药后凝血因子活性持续高于有效阈值，年化出血率降低约99%。安全性方面，所有受试者均未出现肿瘤、血栓等严重不良事件，最长随访时间已达3年9个月，初步验证了"一次给药、长期有效"的治疗潜力。

华毅乐健自2019年成立以来，已建成8600平方米生产基地，配备1000升悬浮生物反应器等先进生产设施。公司依托自主开发的AAV载体平台，除血友病治疗外，未来计划向神经系统疾病领域拓展，构建覆盖罕见病与常见病的产品管线。该药物此前已获得美国FDA孤儿药认定，目前正加速推进全球临床试验布局。

2月12日，瑞科生物（02179.HK）宣布，其自主研发的新佐剂重组九价HPV疫苗REC604c临床试验申请获国家药监局受理。该疫苗针对男性市场及升级市场需求开发，通过搭载自主知识产权新型佐剂，在保持免疫原性的同时将接种剂次从三针缩减至两针。临床前数据显示，两针REC604c的免疫原性总体优于默沙东Gardasil®9三针免疫水平。

REC604c的研发突破使中国适龄男性群体（超3亿人）疫苗覆盖成为可能。目前英国、加拿大等国家已将男性HPV疫苗接种纳入国家免疫规划，而国内相关市场尚处空白。HPV感染不仅导致宫颈癌，还与90%的生殖器疣及男性生殖系统癌症密切相关。

作为创新型疫苗企业，瑞科生物已构建新型佐剂等三大技术平台，其核心产品重组九价HPV疫苗REC603正处于III期临床阶段。此次REC604c的临床受理标志着公司在HPV疫苗领域的差异化布局取得重要进展。

2月12日，昂阔医药宣布其靶向CDH6的抗体偶联药物CUSP06获美国FDA快速通道认定，用于治疗铂类耐药型卵巢癌（PROC）。该药物在I期临床试验中展现出良好抗肿瘤活性与可控安全性，早期数据表明其可能成为该领域的变革性疗法。昂阔首席开发官Eric Slosberg博士表示，FDA的认定将加速研发进程，团队将全力推进与监管机构的合作，以应对患者群体对创新疗法的迫切需求。

目前CUSP06的I期多中心研究（NCT06234423）正在评估其对铂类耐药卵巢癌及其他晚期实体瘤患者的安全性、疗效等指标。该药物采用专有抗体与依沙替康有效载荷组合，通过独特连接子实现高度稳定性，临床前研究显示其具备强效“旁观者效应”及克服化疗耐药性的潜力。铂类耐药卵巢癌患者中位生存期仅9-12个月，现有疗法有限，FDA快速通道资格将为药物开发提供滚动审评、优先审评等加速路径。

凡恩世制药（Phanes Therapeutics）于2025年2月19日宣布，其自主研发的全球首创双抗药物peluntamig（PT217）与化疗联合治疗方案，已完成首例患者给药。该药物靶向DLL3和CD47蛋白，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）、神经内分泌癌（NEC）及前列腺神经内分泌癌（NEPC），目前已获得美国FDA授予两项孤儿药资格认定和两项快速通道资格认定。

PT217正在美国开展多中心I/II期临床试验（SKYBRIDGE研究，NCT05652686），评估其在表达DLL3的晚期或难治性癌症患者中的安全性与疗效。同时，该药物在中国的I期临床试验（CTR20242720）也同步推进。值得关注的是，凡恩世去年已与罗氏达成临床供药协议，探索PT217与PD-L1抑制剂阿替利珠单抗的联合用药潜力。

作为专注肿瘤领域的创新药企，凡恩世通过自主研发的PACbody®、SPECpair®等技术平台开发了包括PT217在内的三个临床阶段项目。此次PT217的临床进展标志着公司在双抗药物领域的突破，其天然IgG结构设计有望为实体瘤治疗提供新方案。

2月21日，嘉越医药宣布自主研发的1类创新药JYP0015片已获得国家药监局临床试验默示许可，拟用于治疗RAS突变的血液瘤和实体瘤。

RAS基因突变存在于30%的肿瘤患者中，涉及胰腺癌、结直肠癌等高发癌种，但因蛋白结构复杂长期被视为"不可成药"靶点。JYP0015作为新型泛RAS小分子分子胶抑制剂，通过形成RAS-亲环蛋白A复合物阻断信号传导，临床前数据显示其药效较同类在研药物RMC-6236高5-10倍，且具备良好安全性和口服生物利用度。

2024年5月，嘉越医药与ERASCA公司达成3.45亿美元全球授权协议，后者将开展名为AURORAS-1的国际多中心临床试验。该突破标志着我国在攻克RAS靶点领域进入国际创新梯队，有望为全球数百万RAS突变癌症患者提供新治疗方案。