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Umoja Biopharma今天宣布，美国FDA已批准其在研CD19靶向原位生成（in-situ generated）CAR-T细胞疗法UB-VV111的IND申请，用以治疗血液恶性肿瘤。Umoja预计将在2024年底前启动1期试验并进行首位患者给药。根据新闻稿，UB-VV111可能是血液学人体试验中首个原位生成CD19靶向CAR-T细胞疗法。

Umoja的VivoVec基因递送平台将第三代慢病毒载体基因递送技术与一种新型的T细胞靶向和活化表面复合物相结合，这使得在患者体内得以制造抗癌CAR-T细胞，并潜在消除一些与传统CAR-T方法相关的挑战，包括依赖收集患者自身或供体细胞、相关的细胞生产时间滞后、离体细胞在输送回患者之前需经外部修饰的生产挑战，以及患者在治疗前需要进行淋巴细胞清除。Umoja在去年9月宣布VivoVec平台在一项非人灵长类动物（NHP）研究中，有效和持久地生成CAR-T细胞，并表现出良好的耐受性，达成概念验证。

UB-VV111是一款通过VivoVec平台开发的体内CAR-T细胞疗法。UB-VV111包含一个表面经过工程化的病毒包膜，以及编码CD19靶向CAR和雷帕霉素激活细胞因子受体（RACRTM）的转基因，旨在于患者体内扩增UB-VV111工程化CAR-T细胞。该疗法是VivoVec基因递送平台进入临床的首个管线。

UB-VV111的1期研究是一项剂量递增和验证研究，旨在评估UB-VV111的安全性、耐受性和临床抗肿瘤活性。该研究将招募复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，包括CAR-T初治患者和经治患者。

2024年1月，Umoja和艾伯维（AbbVie）达成两项总额潜在超过14亿美元的独家选择权和许可协议，利用Umoja专有的VivoVec平台，在肿瘤学领域（以及潜在免疫学领域）开发多种原位生成的CAR-T细胞疗法候选药物。

目前有许多医药公司正在进行体内细胞疗法的开发，包括Moderna、Capstan Therapeutics、Myeloid Therapeutics和Interius BioTherapeutics，其中Interius本月初已获得在澳大利亚启动人体试验的批准。

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参考资料：

[1] Umoja Biopharma Announces FDA Clearance of IND Application for UB-VV111, a CD19 Directed in situ CAR T for Hematologic Malignancies. Retrieved July 31, 2024 from https://www.umoja-biopharma.com/news/umoja-biopharma-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-ub-vv111-a-cd19-directed-in-situ-car-t-for-hematologic-malignancies/

[2] Umoja to dose first patient with in vivo CAR-T by end of this year. Retrieved July 31, 2024 from https://endpts.com/umoja-to-dose-first-patient-with-in-vivo-car-t-by-end-of-this-year/

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