2025药物非临床GLP及临床前安评指导原则和案例讲解

主办单位

中国化工企业管理协会医药化工委员会

各有关单位

创新药研发涉及到多个领域和环节，包括药效、药代、安评、临床等，每个环节都有其特殊的要求和挑战。提高研发效率和质量，加快上市进程，非临床与转化医学研究在生物药研发中起着至关重要的作用。

 近年来，我国针对创新药非临床与转化医学研究领域，出台了一系列的政策和指导原则，旨在规范和指导非临床与转化医学研究活动，保障新药的安全性和有效性。同时，我国也加大了对创新药的非临床与转化医学研究的支持和鼓励，为创新和发展提供了良好的环境和机遇。

如何提高创新药的质量和差异化，如何优化非临床与转化医学研究的策略和方法，如何应对不断变化的监管要求和审评标准等。为此，我们特别邀请了多位在非临床与转化医学研究领域有着丰富经验和专业知识的专家，为大家带来一场精彩的培训。

为此，我们将于2025年4月线上举办“2025药物非临床GLP及临床前安评指导原则和案例讲解专题培训班”。本次培训将围绕创新药的非临床与转化医学研究的四个主要方面：药效、药代、安评、转化医学，分别介绍相关的理论知识、实验技术、数据分析、案例分享等内容，旨在帮助大家掌握非临床与临床研究的基本原理和方法，提高研究能力和水平。本次培训适合从事或有意从事新药非临床与临床的科研人员、技术人员、管理人员等参加现将有关事项通知如下： 

会议安排

培训大纲

第一天 09:00-12:00 13:30-16:30

一、临床前安全性评价法规框架

1.临床前到临床试验的转化及意义

1.1 桥接疾病机制和药物临床治疗

包括：如何通过临床前研究验证药物的作用机制，并预测临床疗效。

1.2 药效研究/药代研究

包括：药效学（PD）和药代动力学（PK）的关系，以及如何通过PK/PD模型优化临床前研究设计。

1.3 安全性评价

包括：安全性评价在药物开发中的关键作用，如何通过早期毒性研究降低临床失败风险。

2.ICH/FDA/中国等关于临床前安全性评价法规体系

2.1 ICH S系列指导原则介绍

包括：重点讲解ICH S1-S12的核心内容及其对全球药物开发的指导意义。

2.2 《药物非临床研究质量管理规范》

包括：GLP的核心要求（如数据完整性、QA角色、设施和设备管理）及其在实际操作中的应用。

2.3 中国当前的法规改革及方向

包括：NMPA近年来的法规更新（如《药品注册管理办法》），以及对中国创新药研发的影响。

申报阶段常见临床前问题

列举常见问题（如剂量选择不合理、动物模型不匹配、数据不完整等），并提供解决方案。

二、临床前安全性评价方案确定

1.主要研究内容介绍及流程

1.1 安全药理学试验

包括：核心系统（心血管、呼吸、中枢神经系统）的评价方法及注意事项。

1.2 一般毒性试验

包括：急性毒性和重复给药毒性试验的设计要点。

1.3 药代及毒代动力学试验

包括：如何通过毒代动力学数据解释毒性结果。

1.4 遗传/生殖毒性试验

包括：ICH S5指导原则的核心要求及实验设计优化。

1.5 致癌性试验

包括：ICH S1指导原则的更新及致癌性试验的策略选择。

1.6 免疫原性试验

包括：生物制剂的免疫原性评价方法及意义。

1.7 依赖性实验

包括：中枢神经系统药物的依赖性评价要求。1.8 其他毒性试验

包括：局部毒性、光毒性、幼年动物毒性等特殊毒性试验的设计。

安全性研究目的指导方案撰写

2.1 单次、重复给药毒性剂量的考量

包括：如何通过剂量范围探索试验确定最大耐受剂量（MTD）。

2.2 安全范围和治疗指数

补充：如何计算安全范围和治疗指数，并用于临床剂量设计。

2.3 毒性反应和毒性靶器官

包括：如何通过病理学和组织学数据确定毒性靶器官。

2.4 毒性的可逆性

包括：恢复期实验的设计及意义。

2.5 动物的属性/模型选择

包括：如何根据药物特性选择合适的动物种属和模型。

2.6 动物的数量/性别

包括：动物数量和性别选择的统计学依据。

2.7 给药途径/剂量选择

包括：不同给药途径（如口服、静脉注射）对毒性结果的影响。

2.8 估算人体试验安全起始剂量和剂量范围

包括：NOAEL（未观察到不良反应剂量）到MRSD（最大推荐起始剂量）的转换方法。

第二天 09:00-12:00 13:30-16:30

三、支持IND申报的临床前评价概述

1.药理学

包括：药效学研究的核心目标及如何支持IND申报。

2.药代动力学

包括：ADME（吸收、分布、代谢、排泄）研究的关键数据及其对临床设计的指导意义。

3.毒理学

包括：毒理学数据的整合分析及如何撰写毒理学报告。

四、企业或机构临床前安全性评价的开展

1.确定企业或CRO的临床前策略

1.1 临床前安全性评价工作者的基本技能

包括：GLP合规性、数据分析、报告撰写等核心技能。

1.2 如何选择或成为可靠的CRO公司开展安全性研究

包括：CRO的评估标准（如资质、经验、设施、QA体系）。

1.3 企业与CRO的沟通交流

包括：如何通过定期会议、报告审核等方式确保研究质量。

1.4 根据申报地区、适应症设计临床前研发策略

包括：不同地区（如FDA、EMA、NMPA）的法规差异及策略调整。

2.药物不同阶段-安全性评价的阶段性

2.1 长期毒性（结合各期临床研究）

包括：长期毒性试验的剂量选择和实验时机对临床研究的支持作用。

2.2 生殖毒性（I、II段试验，III段试验）

包括：生殖毒性试验的分阶段设计及与临床研究的衔接。

2.3 致癌性（申报上市）

包括：致癌性试验的设计要点及数据分析方法。

讲师介绍

主讲专家高老师  具备GLP体系构建与合规管理实战经验。30年的药品研发质量管理经验（CRO机构负责人/药企研究院院负责人），带领团队完成数十个创新药/仿制药项目GLP合规申报。在药品研发与质量管理领域深耕30年，曾先后担任CRO机构负责人及制药集团研究院负责人，亲历了从临床前研究到药品上市的完整生命周期。过去数十年间，主导完成过创新药项目的IND申报，并搭建过符合标准的GLP/GCP质量管理体系，对药品全链条合规要点有着系统性实战认知。致力于将复杂的GLP/GMP法规要求转化为可落地的执行方案。善于聚焦"质量源于设计"理念，结合稽查常见缺陷项解析、数据完整性危机处理等真实案例，并运用于日常项目管理中。协会特聘专家。